जर्नल ऑफ़ स्टेम सेल रिसर्च एंड थेरेपी

अमूर्त

जीन थेरेपी अध्ययनों में हेमाटोपोइएटिक स्टेम सेल एनग्राफ्टमेंट जीन की पहचान

जॉन एम पॉवर्स और ग्रांट डी ट्रोब्रिज

प्रतिकृति-अक्षम रेट्रोवायरल वेक्टर का उपयोग करके हेमाटोपोइएटिक स्टेम सेल (HSC) थेरेपी आनुवंशिक दोषों के लिए आजीवन सुधार प्रदान करने के लिए एक आशाजनक दृष्टिकोण है। HSC जीन थेरेपी नैदानिक ​​अध्ययनों के परिणामस्वरूप कई बीमारियों के लिए कार्यात्मक उपचार हुए हैं, लेकिन कुछ अध्ययनों में क्लोनल विस्तार या ल्यूकेमिया हुआ है। यह वेक्टर प्रोवायरस इंसर्शनल म्यूटेनेसिस से अंतर्जात मेजबान जीन अभिव्यक्ति के विनियमन के कारण है। प्रतिकृति रेट्रोवायरस का उपयोग करके इंसर्शनल म्यूटेनेसिस स्क्रीन का उपयोग ऑन्कोजेनेसिस को प्रभावित करने वाले जीन की पहचान करने के लिए बड़े पैमाने पर किया गया है। हालांकि, रेट्रोवायरल म्यूटेनेसिस स्क्रीन का उपयोग स्टेम सेल एनग्राफ्टमेंट जैसी जैविक प्रक्रियाओं में जीन की भूमिका निर्धारित करने के लिए भी किया जा सकता है। इस समीक्षा का उद्देश्य जीन थेरेपी अध्ययनों से वेक्टर इंसर्शन साइट डेटा की क्षमता का वर्णन करना है ताकि HSC एनग्राफ्टमेंट के तंत्र में नई अंतर्दृष्टि प्रदान की जा सके। एचएससी जीन थेरेपी अध्ययनों में प्रतिकृति-अक्षम वेक्टर प्रोवायरस द्वारा मेजबान जीन के अनियंत्रण से एनग्राफ्टमेंट को प्रभावित करने वाले जीन के पास वेक्टर इंटीग्रेंट्स के साथ पुन: आबाद क्लोनों की समृद्धि हो सकती है। इस प्रकार, एचएससी जीन थेरेपी अध्ययनों से डेटा का उपयोग नए उम्मीदवार एनग्राफ्टमेंट जीन की पहचान करने के लिए किया जा सकता है। जैसे-जैसे एचएससी जीन थेरेपी का उपयोग बढ़ता जा रहा है, एकत्र किए गए वेक्टर सम्मिलन स्थल डेटा नए एनग्राफ्टमेंट जीन की पहचान करने में बहुत रुचिकर होंगे और अंततः एनग्राफ्टमेंट को बेहतर बनाने के लिए नई चिकित्सा की ओर ले जा सकते हैं।