जर्नल ऑफ़ स्टेम सेल रिसर्च एंड थेरेपी

अमूर्त

फ्रैजाइल एक्स माउस मॉडल में प्रत्यारोपण के बाद न्यूरोस्फीयर व्युत्पन्न कोशिकाओं द्वारा एफएमआरपी की अभिव्यक्ति

लौरा के.के. पेसी और लॉरी सी. डोअरिंग

फ्रैगाइल एक्स सिंड्रोम, जो बौद्धिक क्षीणता और सीखने की अक्षमता की विशेषता है, एक्स-लिंक्ड एफएमआर1 जीन में ट्राइन्यूक्लियोटाइड दोहराव विस्तार के कारण होता है, जिससे फ्रैगाइल एक्स मेंटल रिटार्डेशन प्रोटीन (एफएमआरपी) की पूरी तरह कमी हो जाती है। तंत्रिका स्टेम/प्रोजेनिटर कोशिकाएं (एनएससी) जिन्हें सामान्यतः न्यूरोस्फीयर के रूप में संदर्भित कोशिकाओं के फ्लोटिंग एग्रीगेट के रूप में संवर्धित किया जाता है, कृंतक सीएनएस में प्रत्यारोपित होने पर मेजबान वातावरण में जीवित रह सकती हैं, विभेदित हो सकती हैं और एकीकृत हो सकती हैं। न्यूरोस्फीयर को प्रारंभिक प्रसवोत्तर जंगली-प्रकार के चूहों से स्थापित किया गया था और साइटोप्लाज्मिक डाई सीएफडीए-एसई के साथ लेबल किया गया था और फिर युवा वयस्क (3-6 सप्ताह पुराने) एफएमआर1 नॉकआउट चूहों के हिप्पोकैम्पस में सेल सस्पेंशन के रूप में स्टीरियोटैक्सिकली इंजेक्ट किया गया था। मस्तिष्क के इम्यूनोसाइटोकेमिकल विश्लेषण ने प्रत्यारोपण के दो सप्ताह बाद तक एफएमआरपी-व्यक्त करने वाली कोशिकाओं की उपस्थिति का खुलासा किया। कुछ प्रत्यारोपित कोशिकाएं मेजबान हिप्पोकैम्पस के भीतर चली गईं और डेन्ड्राइट जैसी प्रक्रियाएं बनाईं। प्रत्यारोपित कोशिकाओं की एक छोटी उप-जनसंख्या ने न्यूरोनल या ग्लियल फेनोटाइप के मार्करों को व्यक्त किया, हालांकि कई कोशिकाओं ने हमारे द्वारा जांचे गए किसी भी मार्कर के लिए दाग नहीं लगाया। ये प्रयोग स्टेम और प्रोजेनिटर कोशिकाओं के सेल सस्पेंशन प्रत्यारोपण का उपयोग करके FMR1 नॉकआउट चूहों के दिमाग में FMRP-अभिव्यक्ति को बहाल करने का एक प्रयास है।