जर्नल ऑफ थ्रोम्बोसिस एंड सर्कुलेशन: ओपन एक्सेस

अमूर्त

क्या जीन थेरेपी हीमोफीलिया के इलाज में सहायक हो सकती है?

प्रवासीनी सेठी

हीमोफीलिया ए एक वंशानुगत समस्या है जो रक्त के थक्के जमने के लिए आवश्यक प्रोटीन फैक्टर 8 की कमी या अनुपस्थिति के कारण होती है। हीमोफीलिया ए एक एक्स-संबंधित आनुवंशिक बीमारी है, और इसलिए अक्सर पुरुषों को प्रभावित करती है, और यह 5,000 जीवित पुरुष जन्मों में से 1 में होती है। संयुक्त राज्य अमेरिका में लगभग 20,000 लोग हीमोफीलिया ए से पीड़ित हैं, और अनुमान है कि दुनिया भर में 400,000 से अधिक लोग इस भयानक बीमारी से पीड़ित हैं, हीमोफीलिया ए का वर्तमान में रोगी के पूरे जीवन के लिए सप्ताह में 2-3 बार महंगे फैक्टर 8 उत्पादों के मिश्रण से इलाज किया जाता है।